Sällsynta diagnoser som drivkraft för forskning och utveckling

Penilla Gunther, Carl Wadell, Björn Hellström och Karolina Antonov.

I förra veckan deltog jag i ett av seminarierna om innovation och entreprenörskap som arrangeras i Riksdagen av Penilla Gunther från Kristdemokraterna. Den här gången stod sällsynta diagnoser i fokus. Även om det först och främst är en fråga om hur de individer som drabbas ska kunna få verksamma läkemedel, kan man också ställa frågan om en sällsynt diagnos kan vändas till något positivt som driver på forskning och utveckling?

Vad är då en sällsynt diagnos? I Sverige betecknar man en diagnos som sällsynt om 1 på 10 000 drabbas. I andra länder är det andra definitioner som gäller, men det är alltid väldigt få som drabbas. Ungefär 8 000 sådana sjukdomar är i dag kartlagda och varje år upptäcks 250 nya. Att ta fram läkemedel är kostsamt, och de företag som forskar fram nya mediciner behöver generera vinst. Eftersom patienterna är så få blir det inte tillräckligt stor försäljning och vinsten blir liten. I dag finns ingen nationell plan för behandling av den här patientgruppen, och de regionala skillnaderna är stora.

Carl Wadell från Tillväxtanalys hävdade att sällsynta diagnoser är en möjlighet för svensk Life science. Med hjälp av genteknologi kan man identifiera sjukdomsgrupper och ta fram lämpliga behandlingar. En stor del av de här sjukdomarna är nämligen genetiska. De så kallade särläkemedlen blir en allt större del av den internationella marknaden och även i Sverige har andelen företag som utvecklar den typen av läkemedel ökat stort. Utvecklingen går mot mer individanpassad medicinering.

Wadell lyfte fram några exempel på vad som skulle kunna skapa bättre förutsättningar för innovativa företag inom det här området. Det kan gälla förenkling av rekrytering och uppföljning av patienter, långsiktig administration och en tydlighet kring vad myndigheter efterfrågar. Dessutom är det viktigt med samverkan med europeiska nätverk.

Karolina Antonov menade att läkemedel för sällsynta sjukdomar har blivit allt vanligare även inom den ordinarie sjukvården. Det finns dock behov av särskilda stimulansåtgärder eftersom det inte kommer att säljas tillräckligt mycket mediciner för att generera vinst. En svensk handlingsplan kan göra stor nytta eftersom det behövs en kartläggning av olika patienter. Många är bristfälligt eller inte alls diagnosticerade och de skulle självklart få bättre vård med en korrekt diagnos.

Ett läkemedelsbolag behöver ha tillgång till forskning och en sjukvård som klarar av forskningen. Björn Hellström från Celgene hävdar att det behövs en öppenhet mellan myndigheter och medicinska experter – både här i Sverige och internationellt. Systemet måste fungera och det behöver finnas tillgång till moderna behandlingsmetoder. Björn poängterade att vi behöver få bättre data avseende vår hälsa. Vi vet i allmänhet mer om bilen eller tv:n än vad vi vet om vårt eget hälsotillstånd.

På talarlistan stod också fotografen Julia Jonsson som har fotograferat barn med sällsynta diagnoser. Det har resulterat i en almanacka där 12 barn med sällsynta diagnoser porträtteras på ett mycket fint sätt. En del av intäkterna går till Sällsynta diagnosers fond.

Under seminariet lyftes frågan om subventioner och finansiering från olika håll. Här är ett urval av det jag snappade upp under diskussionerna:

Många av särläkemedlen upplevs som väldigt dyra och vissa landsting säger nej till att använda dem. Därför behövs någon slags subvention. Här finns både ett patient- och ett samhällsintresse, i och med att patienten mår bättre och blir mindre vårdkrävande. När det är möjligt bör subventionsbesluten omfatta alla patienter som uppfyller kriterierna avseende särläkemedel oavsett vilken region man bor i. Nationell finansiering ökar sannolikheten för att skillnaderna ska utjämnas.

Den här gruppen av sjukdomar har hamnat vid sidan av den vanliga sjukvården. Med en nationell finansiering, och en samling av aktörerna, skulle utvecklingen gå framåt. Det behöver dock finnas en aktör som tar problemet på allvar och driver frågorna. Det är viktigt att landstingen förstår att med hjälp av en bra struktur blir det ett lyft för både individerna, landstingen och landet.

Frågorna är viktiga och det ska bli spännande att följa utvecklingen inom det här området.

/Helene

PS. Läs gärna om Carl Wadells forskning om användargenererad innovation inom medicinområdet på ESBRIs webb!

Sverige töms på livsvetenskap

I går släpptes VINNOVA-rapporten ”Global trends with local effects – The Swedish Life Science Industry 1998-2012” med den ganska dystra prognosen att fler företag inom life science, eller livsvetenskap, troligen kommer att lämna Sverige framöver. Om vi inte gör något åt klimatet för forskning och innovation inom området. Som att förbättra samverkansmöjligheter för akademi, sjukvård och företag och öka incitamenten för klinisk forskning. Rapportförfattaren Anna Sandström menar också att kopplingarna mellan IT och livsvetenskap behöver stärkas.

Det pågår en strukturomvandling i den här branschen, 300 000 jobb har försvunnit globalt de senaste åren varav 4 000 i Sverige. Och konkurrensen mellan länder är hård, många inför skattelättnader och annat för att locka till sig investeringar. Både från läkemedelsjättarna, de så kallade big pharma, och från de mindre tillväxtbolagen.

I Entré nr 1-2012 skrev vi om det här ämnet, under temat ”Svensk läkemedelsindustri i gungning – Samarbete är botemedlet”. I nr 4 samma år skrev professor Christian Berggren på Åsikten att vi borde kika på hur Danmark gör. Medan Sveriges Astrazeneca skär ner, går det bara dejligt för danska Novo Nordisk som är på god väg att bli Nordens högst värderade företag. Något som bland annat har med ägandeförhållanden att göra, menar han.

IVAs vd Björn O Nilsson var en av dem som medverkade i ovan nämnda temaartikeln. Han påpekade att det främst är de stora bolagen i branschen som krisar, många av de små går bra och läkemedelsförsäljningen ökar. Som föregångsregion nämnde han, förutom Silicon Valley, även Israel som är starka både inom IT och bioteknik

- Entreprenörskapet är så starkt att man får mittbena redan på flygplatsen, sa Nilsson.

/ Jonas

Ny chans för läkemedelsbranschen

Professor Thomas Hedner deltog i VINNOVAs seminarium om innovation inom läkemedelsindustrin. Nästa nummer av Entré kommer att handla om just detta tema, bland annat med utgångspunkt från Hedners forskning.

I går var kollegan Åse och jag på ett VINNOVA-seminarium om den nu så aktuella läkemedelsindustrin. Medverkade gjorde bland andra Thomas Hedner som nyligen la fram sin andra doktorsavhandling. Sedan tidigare är han professor i klinisk farmakologi, numera även ekonomie doktor med just läkemedelsbranschen som specialområde. En bra kombination för ämnet alltså.

Hedner menade att vi inte behöver vara så pessimistiska i kölvattnet efter Astra Zenecas nedläggning i Södertälje. Det handlar snarare om en större omstrukturering i branschen globalt, än om ett nationellt havererat forskningsklimat i Sverige. De stora läkemedelsföretagen, Big Pharma, har märkt att deras affärsmodeller inte håller längre. Att ta fram nya läkemedel är en dyr, lång och riskfylld process.

Svaret, menar Thomas Hedner, är ett öppnare system med fler mindre företag, mer samverkan och ett öppnare innovationslandskap.

Även IVAs vd Björn O Nilsson medverkade under seminariet. Han höll med om Hedners analys och konstaterade att det är en storbolagskris vi ser nu, inte en branschkris för läkemedelsindustrin. Läkemedelsföräljningen har ökat och de små bolagen är fortsatt lönsamma. Det är inte heller så att Astra Zeneca är ett företag i kris, det är helt enkelt deras forskningsdel som görs om för att passa dagens verklighet.

Nilsson menade vidare att det behövs en attitydförändring i Sverige. Han tog bland annat upp Silicon Valley och miljön kring Stanford som exempel. Mer än 50 procent av professorerna på Stanford konsultar vid sidan av forskning och undervisning. Det bidrar till ovärderlig samverkan och kunskapsutveckling i området. Israel är ett annat ekosystem han framhöll som ett gott exempel:

”Entreprenörskapet är så starkt här att man får mittbena redan på flyplatsen.”, sa Björn O Nilsson.

/Jonas